A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave dessa doença. A decisão foi anunciada numa reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) na última segunda-feira, em São Paulo. O processo de análise teve caráter prioritário, colocando o país na vanguarda da pesquisa sobre essa terapia na América Latina.
O GB221 foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), e a Fiocruz não apenas participará dos testes clínicos, mas também firmou um acordo de transferência de tecnologia para o desenvolvimento da terapia através do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos da Fiocruz, conhecido como Bio-Manguinhos. Isso significa que o Brasil poderá produzir uma terapia gênica nacionalmente pela primeira vez.
A estratégia da Fiocruz visa estabelecer as bases científico-tecnológicas e de produção necessárias para oferecer produtos dentro do Sistema Único de Saúde (SUS). Com essa iniciativa, o Ministério da Saúde está avançando no apoio à pesquisa e ao desenvolvimento de terapias gênicas, que são uma das áreas mais inovadoras da saúde pública, especialmente voltadas para o SUS. O projeto dedicado a terapias gênicas para doenças raras já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde, além de R$ 50 milhões provenientes da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) para melhorar a infraestrutura na produção dessas terapias.
A experiência da Fiocruz com a produção de vacinas, especialmente durante a pandemia de covid-19, posiciona o Bio-Manguinhos como um centro de excelência em tecnologia de vetores virais, utilizada na terapia gênica.
Este projeto faz parte de iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao articular esses esforços, a iniciativa busca desenvolver tecnologias que possam contribuir para a sustentabilidade financeira do sistema de saúde pública.
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, ressaltou a importância do projeto, afirmando que a instituição está comprometida com a saúde das crianças no país e que as novas técnicas de terapia gênica podem trazer mudanças significativas na vida delas.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, destacou que essa parceria é um passo importante para o país, pois a inclusão de terapias gênicas no portfólio da Fiocruz representa uma oportunidade de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Ela afirmou que cada avanço representa uma esperança concreta para muitas famílias.
A Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 (AME 1) é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e é causada por uma alteração no gene SMN1, crucial para a produção de uma proteína que mantém os neurônios que controlam os movimentos. A falta dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular, o que pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.