A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) deu autorização à Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) para iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave dessa doença.
O anúncio foi feito durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), realizada em São Paulo. O processo de aprovação foi rápido, evidenciando a importância do estudo para o Brasil, que se destaca como líder na América Latina nesta área.
A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics. A Fiocruz, além de participar na fase de desenvolvimento clínico, firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, através do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos). Isso possibilita que o Brasil inicie a produção interna de uma terapia gênica pela primeira vez.
A estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas visa construir a infraestrutura necessária para oferecer novos tratamentos no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde (MS) está apoiando essa iniciativa como parte do desenvolvimento de terapias gênicas, uma área inovadora na saúde pública. Até o momento, o projeto já recebeu R$ 122 milhões em investimentos do Ministério da Saúde e conta também com R$ 50 milhões da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) para a infraestrutura voltada para essa produção.
Desde que começou a produção da vacina contra a COVID-19, a Bio-Manguinhos/Fiocruz adquiriu conhecimento em tecnologia de vetores virais, que será utilizada nesta nova terapia gênica.
Essa iniciativa faz parte dos esforços do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao abordar essas duas frentes, a iniciativa busca promover um desenvolvimento tecnológico que ajude a superar os desafios financeiros enfrentados pelo SUS.
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, destacou a relevância do estudo, afirmando que ele pode transformar a vida de muitas crianças com AME, uma doença que afeta a força muscular e pode ser fatal na infância.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, ressaltou o significado desta parceria, considerando uma importante conquista para a soberania científica e tecnológica do país. Ela reforçou a importância de manter rigorosidade nas pesquisas, uma vez que cada avanço traz esperança para muitas famílias.
A AME Tipo 1 é uma condição rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e é causada por uma alteração no gene SMN1, crucial para a produção de uma proteína essencial que permite o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A falta dessa proteína resulta em perda progressiva da força muscular, o que pode ser fatal para as crianças nos primeiros anos de vida.